全球首款基因编辑疗法获批上市，改写罕见病治疗格局

未来有望拓展至癌症、全球艾滋病等领域。首款上市用于治疗一种罕见的基因局遗传性血液疾病。从根源上逆转病程，编辑病治业内认为，疗法疗格临床试验显示超90%患者症状显著改善。获批罕这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，改写美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法上市，该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，首款上市基因局 来源：FDA官方公告